El objetivo de la investigación fue “determinar si las reducciones en el colesterol LDL y los triglicéridos tras dos meses de dosis se mantendrían durante 12 meses”. Al cumplirse ese plazo, “los pacientes tratados con la dosis más alta experimentaron una disminución del 52,5 % en el colesterol LDL con respecto al valor inicial y una reducción del 47,8 % en los triglicéridos”. Los investigadores tampoco observaron eventos adversos relacionados con el tratamiento durante el año de seguimiento.
Los resultados del ensayo se presentaron en la reunión anual de la Sociedad Europea de Cardiología de 2026 y se publicaron al mismo tiempo en The New England Journal of Medicine. “Tras los datos iniciales presentados en noviembre de 2025, la durabilidad del efecto reductor de lípidos fue impresionante”, afirmó el doctor Luke Laffin, cardiólogo de la Clínica Cleveland y autor principal del estudio. También señaló que esperan continuar la investigación con un grupo más amplio de pacientes.
Cómo funciona la terapia de edición genética CRISPR-Cas9
“CRISPR-Cas9 es una tecnología de edición genética que se puede utilizar para modificar o corregir regiones específicas del ADN de una persona para tratar enfermedades graves”. En el ensayo se administró CTX310 mediante una infusión. Una vez en el organismo, el tratamiento llega al hígado, “donde desactiva un gen llamado ANGPTL3. La desactivación de este gen puede reducir el colesterol LDL y los triglicéridos, ambos relacionados con enfermedades cardíacas”.
“Se administró CTX310 en dosis de 0,1 a 0,8 mg/kg en una sola infusión, tras un tratamiento previo con corticosteroides y antihistamínicos”. Durante el estudio, el equipo médico controló a los participantes y posibles efectos secundarios, además de observar “sobre los niveles de ANGPTL3, colesterol LDL y triglicéridos”. Entre los principales resultados, “CTX310 redujo tanto el colesterol LDL como los triglicéridos en aproximadamente un 50 % con la dosis más alta”.
Los participantes fueron monitoreados durante un año tras el ensayo. Además, se prevé realizar un seguimiento de seguridad a largo plazo durante los próximos 15 años, tal como recomienda la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos para las terapias de edición genética. El tratamiento todavía no fue aprobado y se necesitan más pruebas para determinar su eficacia en el organismo.
